▎药明康德内容团队编辑

“一次治疗，终身受益”，是开发基因编辑疗法的最终目标。目前，已经有多款在研基因编辑疗法在治疗多种罕见疾病方面表现出了可喜的疗效，这也推动该领域的医药公司展现出了强劲的发展潜力，促使行业融资交易持续升温。

9月9日，iECURE宣布完成了万美元的A轮融资，由VersantVentures和奥博资本（OrbiMedAdvisors）共同领投。新闻稿显示，本轮融资将用于推进iECURE多达13个项目的研发管线。同日，PrecisionBioSciences公司和iECURE宣布达成一项许可和合作协议。根据协议条款，iECURE计划推进Precision的PBGENE-PCSK9候选药物进入1期临床研究，并获得Precision的靶向PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素kexin9型）的ARCUS核酸酶的使用权益，以开发针对遗传疾病的体内基因编辑疗法，最初将针对肝脏疾病。

根据合作协议条款，iECURE预计在年提交PBGENE-PCSK9治疗家族性高胆固醇血症（FH）的1期临床试验申请。Precision将保留PBGENE-PCSK9的权利，包括针对FH等严重心血管事件风险增加的基因适应症开发的所有产品。作为回报，Precision已授予iECURE使用其靶向PCSK9的ARCUS核酸酶的使用权益，将基因插入到特征明确的PCSK9位点，以开发其他4种预先设定的罕见遗传病的治疗方法。Precision旗下的ARCUS基因组编辑技术平台，基于名为I-CreI的天然归巢内切酶，旨在敲入、敲除或修复活细胞和生物体的DNA。这种内切酶属于大范围核酸酶（meganuclease），能在细胞DNA中进行高度特异性的切割。它通过识别包含22个碱基的靶点序列来完成切割，由于靶点序列较长，因而产生脱靶编辑的机会很少，而且在完成编辑之后，它会自动失活，从而进一步降低脱靶编辑的风险。此外，它的另一个优点是个头比较小，只有个氨基酸，让它更容易使用病毒或非病毒递送手段递送到组织或细胞中。

图片来源：PrecisionBioSciences公司